CStone Pharmaceuticals anunció hoy que la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China aprobó la solicitud de nuevo fármaco complementario (sNDA) del inhibidor selectivo de RET GAVRETO® (pralsetinib) para el tratamiento del cáncer de tiroides medular (MTC) con mutación de RET y la fusión de RET -cáncer de tiroides positivo (CT). La aprobación amplió las indicaciones etiquetadas de GAVRETO en China para incluir pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con MTC avanzado o metastásico con mutación en RET que requiere terapia sistémica, y pacientes adultos y pediátricos de 12 años de edad y mayores con avanzado o metastásico. TC con fusión positiva de RET que requiere terapia sistémica y yodo radiactivo refractario (si el tratamiento con yodo radiactivo es apropiado).

Descubierto por Blueprint Medicines, socio de CStone, GAVRETO es un inhibidor de RET potente y selectivo. CStone tiene un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Blueprint Medicines para el desarrollo y comercialización de GAVRETO en la Gran China, que abarca China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán.

El Dr. Frank Jiang, presidente y director ejecutivo de CStone, dijo: “Estamos muy contentos con la aprobación de GAVRETO por parte de la sNDA, que proporcionará una nueva opción de tratamiento para pacientes chinos con cáncer de tiroides medular con mutación RET avanzado y cáncer de tiroides con fusión positiva de RET. . También queremos extender nuestro agradecimiento especial a la NMPA por la revisión prioritaria. CStone siempre se compromete a desarrollar terapias innovadoras para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes con cáncer. Continuaremos mejorando el valor clínico y el potencial de nuestra cartera e intensificaremos los esfuerzos para proporcionar a los pacientes de todo el mundo medicamentos innovadores y de alta calidad”.

El profesor Ming Gao, investigador principal del estudio ARROW y presidente del Centro Médico Unión de Tianjin, dijo: “La tasa de incidencia del cáncer de tiroides ha aumentado en los últimos años. Hay opciones de tratamiento limitadas clínicamente para el tratamiento de MTC, y existe una necesidad urgente de terapias de precisión, especialmente para pacientes con MTC mutante en RET. GAVRETO demostró una actividad antitumoral robusta y duradera en pacientes chinos con MTC mutante en RET avanzado o metastásico, con una seguridad general consistente con los resultados observados en el estudio global ARROW. Con esta expansión de las indicaciones etiquetadas de GAVRETO, esperamos abordar las necesidades clínicas no satisfechas de los pacientes con cáncer de tiroides”.

El Dr. Jason Yang, director médico de CStone, dijo: “La aprobación de la sNDA por la NMPA es otro hito clave para nosotros después de que GAVRETO fuera aprobado para el tratamiento de pacientes con cáncer de pulmón no microcítico positivo para la fusión RET localmente avanzado o metastásico. . Nos gustaría agradecer a todos los pacientes e investigadores que contribuyeron al estudio clínico de GAVRETO en las indicaciones ampliadas. Continuaremos avanzando en la investigación clínica de GAVRETO para el tratamiento de múltiples tipos de cáncer para que podamos presentar rápidamente esta terapia innovadora para ayudar a beneficiar a más pacientes”.

La aprobación de sNDA se basa en los resultados del ensayo global de fase 1/2 ARROW, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de GAVRETO en pacientes con CPNM con fusión RET positiva, CMT con mutación RET y otros tumores sólidos avanzados con fusiones RET . A partir de la fecha de corte de datos del 12 de abril de 2021, un total de 28 pacientes con MTC avanzado con mutación RET se inscribieron en la cohorte puente de registro de MTC de China del estudio global ARROW, y recibieron una dosis inicial de GAVRETO de 400 mg una vez al día. Los resultados del estudio mostraron que la tasa de respuesta objetiva (ORR) confirmada de 26 pacientes con MTC mutante en RET con enfermedad medible al inicio del estudio fue del 73.1 %, incluidos 3 con respuesta completa (RC) y 16 con respuestas parciales (RP). La tasa de control de la enfermedad (DCR) fue del 84.6 % y se observaron respuestas independientemente del genotipo de mutación de RET. Entre los 19 pacientes con respuesta confirmada, no se alcanzó la mediana de la duración de la respuesta (DOR) y la tasa de DOR a los 9 meses fue del 100 %. Los niveles de calcitonina y antígeno carcinoembrionario (CEA) se redujeron sustancialmente. GAVRETO fue generalmente bien tolerado, sin que se detectaran nuevas señales de seguridad. Los resultados de la cohorte puente de registro de China se presentaron durante una sesión de resúmenes orales de última hora en la 90.ª reunión anual de la American Thyroid Association (ATA) 2021.

QUÉ QUITAR DE ESTE ARTÍCULO:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.