Helixmith anunció hoy que su publicación, "Terapia génica para la neuropatía diabética: un estudio de fase III aleatorizado y controlado con placebo de VM202, un ADN plasmídico que codifica el factor de crecimiento de hepatocitos humanos", fue uno de los 10 artículos más descargados en Clinical and Translational Science (CTS) en 2021. CTS es la publicación oficial de la Sociedad Estadounidense de Farmacología Clínica y Terapéutica (ASCPT) y destaca la investigación original que ayuda a unir los descubrimientos de laboratorio con el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades humanas. El Dr. John Kessler, profesor de neurología en Northwestern, fue el autor principal de este estudio. Esta fue la primera fase 3 de terapia génica que se haya realizado para el dolor. Según Alethea Gerding, editora gerente de ASCPT, “el artículo se ha descargado más de 3,000 veces, lo que significa que ha llegado a una amplia gama de lectores en todo el mundo. El objetivo principal de CTS es convertirse en el faro de la ciencia traslacional, y artículos como el suyo muestran claramente el valor de la ciencia traslacional”.
En el artículo, VM202 (seltoplásmido de donaperminogén), un plásmido de ADN que codifica el gen HGF (factor de crecimiento de hepatocitos) humano, desarrollado por Helixmith Co. Ltd, los autores informaron que en VMDN-003b, las inyecciones intramusculares de VM202 proporcionaron una reducción del dolor durante más de 8 meses después del último ciclo de tratamiento y que la seguridad y tolerabilidad fue altamente favorable, en concordancia con estudios previos. Uno de los hallazgos clínicamente más importantes tanto en VMDN-003b como en el estudio de fase II es que VM202 fue más efectivo en sujetos que no tomaban pregabalina o gabapentina, dos de los medicamentos más recetados en el campo de la DPN.
Estos resultados tienen implicaciones clínicas importantes, ya que se sabe que más de 4.2 millones de personas en los EE. UU. sufren de DPN dolorosa y casi 1.3 millones de pacientes se consideran refractarios, lo que significa que los medicamentos disponibles actualmente no funcionan para ellos (Neuropatía diabética dolorosa, GlobalData 2018) .
Helixmith lanzó una segunda prueba de fase 3 para DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), en los EE. UU. y apunta a la publicación de los resultados principales para fines de 2022. La compañía planea comenzar una tercera fase 3 para DPN en la segunda mitad de 2022.
Puntos clave del documento CTS
• VM202 (seltoplásmido de donaperminogén) es una terapia génica de ADN de plásmido potencialmente regenerativa, patentada, no viral, primera en su clase, desde una perspectiva animal no clínica.
• El estudio de fase 3 para NPD dolorosa se realizó en dos partes, una de 9 meses (VMDN-003; quinientos sujetos) y otra con una extensión de 3 meses a 12 meses (VMDN-003b; 101 sujetos).
• La seguridad y la tolerabilidad de VM202 siguen pareciendo muy favorables, en consonancia con estudios anteriores.
• Estos resultados tienen implicaciones clínicas importantes ya que se sabe que más de 4.2 millones de personas en los EE. UU. sufren de DPN dolorosa y casi 1.3 millones de pacientes son refractarios porque los medicamentos actualmente disponibles no funcionan para ellos.
Acerca de la neuropatía diabética periférica
La NPD dolorosa es una complicación común y debilitante de la diabetes mellitus que tiene un profundo impacto negativo en la calidad de vida, el sueño y el estado de ánimo. Las terapias actuales son paliativas y no se dirigen a los mecanismos que subyacen a la NPD dolorosa. Además, el alivio sintomático a menudo es limitado y muchos pacientes con NPD dolorosa todavía usan opioides.
