JZP150 recibió la designación Fast Track de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para el TEPT en función de la gravedad del trastorno. Según la FDA, esta designación está destinada a facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos que tratan afecciones graves y tienen el potencial de abordar necesidades médicas insatisfechas.
“La designación Fast Track de la FDA de JZP150 es un reconocimiento notable de las necesidades médicas serias, continuas y no satisfechas de los pacientes con TEPT y los beneficios potenciales del mecanismo novedoso de JZP150 para tratar este trastorno debilitante”, dijo Rob Iannone, MD, MSCE, vicepresidente ejecutivo , investigación y desarrollo y director médico de Jazz Pharmaceuticals. “La carga de la enfermedad por TEPT puede tener un impacto devastador en los pacientes y sus familias por esta condición común donde se espera que aumente la prevalencia. Jazz se dedica a desarrollar y comercializar medicamentos innovadores y hacer progresar el desarrollo clínico de JZP150 es el comienzo de un viaje significativo para ayudar a las personas que viven con TEPT ”.
El trastorno de estrés postraumático es un trastorno psiquiátrico que afecta a millones de personas y los pacientes con frecuencia tienen síntomas incontrolados que afectan su capacidad para realizar las actividades de la vida diaria y funcionar socialmente. Los medicamentos aprobados actualmente tienen una eficacia limitada y no hay cura disponible para la afección. Solo dos antidepresivos han recibido la aprobación de la FDA para el tratamiento de los síntomas del TEPT en los últimos 20 años. Ninguna terapia aprobada tiene como objetivo la biología subyacente que transforma tales eventos y experiencias traumáticas en la enfermedad crónica de salud mental del TEPT.
“El trastorno de estrés postraumático afecta profundamente las vidas, relaciones y carreras de las personas que viven con el trastorno. Necesitamos mejores tratamientos para ayudar a aquellos que están traumatizados a recuperar sus vidas ”, dijo John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., profesor de investigación traslacional y profesor de psiquiatría, neurociencia y psicología en la Universidad de Yale. "JZP150 se dirige a un mecanismo novedoso en el cerebro, y este nuevo ensayo de fase 2 en PTSD nos ayudará a aprender más sobre la seguridad y eficacia de la molécula como un tratamiento potencial para los pacientes que se beneficiarían de una terapia novedosa".
Acerca del ensayo de fase 2
El ensayo clínico multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo evaluará dos dosis de JZP150 y se está llevando a cabo en 40 centros de estudio de EE. UU. El ensayo inscribirá a 270 adultos de entre 18 y 70 años de edad diagnosticados con PTSD según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico para trastornos mentales de la Asociación Estadounidense de Psiquiatría, quinta edición (DSM-5).
El criterio de valoración principal del ensayo mide los cambios de los participantes desde el inicio del estudio hasta el final del tratamiento utilizando una puntuación de la Escala de TEPT administrada por un médico (CAPS-5). CAPS-5 es una entrevista clínica estructurada y se considera el estándar de oro para diagnosticar y evaluar a los pacientes con TEPT. Incluye 30 ítems con los que los médicos pueden hacer diagnósticos de TEPT y evaluar la severidad de los síntomas así como el impacto en el funcionamiento social y ocupacional. El ensayo tiene varios criterios de valoración secundarios, incluidos los cambios en las puntuaciones de las escalas de gravedad de las impresiones clínicas globales y de la impresión global del paciente de la gravedad desde el inicio del estudio hasta el final del tratamiento.
Sobre JZP150
JZP150 es una molécula pequeña en investigación formulada para inhibir selectivamente la enzima amida hidrolasa de ácido graso (FAAH) y actualmente está en desarrollo para el tratamiento del trastorno de estrés postraumático (TEPT) en adultos. En el trastorno de estrés postraumático, los déficits de extinción del miedo contribuyen a la persistencia de recuerdos traumáticos. Las intervenciones para promover el aprendizaje de la extinción del miedo son la base del tratamiento del PTSD. Los tratamientos farmacológicos de primera línea actuales, como los inhibidores selectivos de la recaptación de serotonina, mitigan algunos síntomas del TEPT, pero no están diseñados para abordar el problema fundamental subyacente (el aprendizaje de la extinción del miedo y su consolidación). Los datos de estudios preclínicos y clínicos previos con JZP150 proporcionan evidencia de que la inhibición de FAAH puede mejorar el recuerdo de los recuerdos de extinción del miedo y atenuar los efectos ansiogénicos del estrés.
Jazz adquirió los derechos mundiales de JZP150, anteriormente llamado PF-04457845, de SpringWorks Therapeutics en octubre de 2020. Pfizer Inc. originalmente descubrió y desarrolló la molécula y la autorizó exclusivamente a SpringWorks.
Acerca del trastorno de estrés postraumático
El trastorno de estrés postraumático (TEPT) es una afección psiquiátrica común que puede resultar de la exposición directa o indirecta a eventos y experiencias traumáticas. Las personas con PTSD tienen pensamientos y sentimientos intensos y perturbadores relacionados con su experiencia que persisten mucho después de su evento traumático, y pueden revivir el evento a través de flashbacks o pesadillas y sentir tristeza, miedo, ira y desapego de otras personas. La carga del PTSD es inmensa y los pacientes luchan por controlar sus síntomas, realizar sus actividades diarias y funcionar socialmente. Existe una necesidad insatisfecha significativa para los pacientes con TEPT, ya que no existe una terapia que trate la causa raíz del trastorno.
