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Noticias de alambre

Nuevo mecanismo podría restaurar completamente la función CFTR en la fibrosis quística

Escrito por editor

Sionna Therapeutics anunció hoy el lanzamiento oficial de la compañía y el cierre de un financiamiento Serie B de $111 millones. La ronda fue dirigida por OrbiMed con la participación de fondos asesorados por T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., una subsidiaria de propiedad total de QIA, el fondo soberano de riqueza de Qatar, e inversionistas anteriores, incluidos RA Capital, TPG's El Fondo Rise, Atlas Venture y la Fundación de Fibrosis Quística. Sionna ha recaudado aproximadamente $150 millones hasta la fecha.

Sionna está avanzando en una tubería de moléculas pequeñas de primera clase diseñadas para restaurar completamente la función de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que es defectuosa en la FQ, al estabilizar el primer dominio de unión a nucleótidos de CFTR (NBD1). La principal causa de FQ es la mutación genética ΔF508 que afecta la estabilidad de NBD1 y la función de CFTR.

En modelos de FQ in vitro clínicamente predictivos, las moléculas pequeñas dirigidas a NBD1 de Sionna, en combinación con otros moduladores complementarios, han demostrado el potencial para normalizar el plegamiento, la maduración y la estabilidad de la proteína CFTR afectada por la mutación genética ΔF508. Esto permite el tráfico adecuado de CFTR a la superficie celular y la regulación normal del flujo de iones y agua. Al restaurar por completo la función CFTR para pacientes con la mutación genética ΔF508 a niveles observados en células de personas sin FQ, la tubería de Sionna tiene el potencial de brindar la mejor eficacia de su clase y un beneficio clínico óptimo para las personas con FQ.

“NBD1 es un objetivo bien conocido e investigado, pero hasta ahora se ha considerado no susceptible de tratamiento. Con base en nuestros esfuerzos enfocados y el progreso continuo en NBD1, vemos el potencial para normalizar la función CFTR en la gran mayoría de las personas con FQ”, dijo Mike Cloonan, presidente y director ejecutivo de Sionna Therapeutics. “Nuestra misión en Sionna es mejorar significativamente la salud y la calidad de vida de las personas que continúan sufriendo las consecuencias y la carga de por vida de vivir con FQ. Con este financiamiento, nuestro fuerte sindicato y nuestro equipo experimentado y talentoso, estamos emocionados de lanzar Sionna y estamos enfocados en hacer avanzar los primeros compuestos de nuestra cartera diferenciada a la clínica”.

La FQ es una enfermedad genética grave y potencialmente mortal causada por una mutación en el gen CFTR que conduce a la acumulación de mucosidad en los pulmones y las vías respiratorias, deterioro de la función pancreática y otras disfunciones orgánicas que pueden tener un impacto significativo y, a menudo, grave en la salud y la vida. expectativa. Hay más de 100,000 90 personas que viven con FQ en todo el mundoi,ii, de las cuales se estima que el 508 % tiene la mutación genética ΔF1 que ocurre dentro del dominio NBD1 de CFTR. Esta mutación hace que NBD508 se despliegue a la temperatura corporal y perjudique la función CFTR. A pesar de la disponibilidad de tratamientos aprobados actualmente y el progreso significativo logrado en otros objetivos dentro de CFTR, la mayoría de las personas con ΔF1 no logran una función completa de CFTR. NBDXNUMX es esencial para normalizar la función de CFTR y la producción de mucosidad sana y fluida en las vías respiratorias, el sistema digestivo y otros órganos.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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