Se espera que el ensayo aleatorice a 64 pacientes de trasplante de riñón altamente sensibilizados con un cPRA de ≥99.9%, lo que representa un subconjunto de pacientes muy sensibilizados que continúan en desventaja a pesar de la priorización bajo el sistema de asignación de riñón de EE. UU. Cuando un órgano de un donante está disponible y una prueba cruzada positiva con el receptor previsto indica que el órgano no es compatible, el paciente será aleatorizado para recibir un tratamiento de desensibilización con imlifidasa o un grupo de control que recibirá atención estándar (es decir, en espera de un tratamiento más compatible oferta de riñón o recibiendo un tratamiento experimental de desensibilización). El criterio de valoración principal del estudio para la imlifidasa para evaluar el beneficio en el trasplante de pacientes altamente sensibilizados es la función del injerto renal a los 12 meses, medida por eGFR (tasa de filtración glomerular estimada).
Los objetivos del ensayo ConfIdeS están alineados con la Orden Ejecutiva de EE. UU. "Advancing American Kidney Health" ("AAKH") (https://kidney360.asnjournals.org/content/1/6/557), que se centra en tres objetivos: (1) reducir el riesgo de insuficiencia renal; (2) mejorar el acceso y la calidad de las opciones de tratamiento centradas en la persona; y (3) aumentar el acceso a los trasplantes de riñón, con los dos últimos directamente relacionados con la expansión de los trasplantes.
Robert A. Montgomery, MD, profesor de cirugía y director del Instituto de Trasplantes Langone de la NYU en la ciudad de Nueva York, ha sido nombrado investigador coordinador nacional del ensayo ConfIdeS. El ensayo incluirá pacientes en 12 a 15 centros de trasplante líderes en los EE. UU.
Se espera que la inscripción en el ensayo se complete en la segunda mitad de 2022, y se espera que se complete un período de estudio de seguimiento de 12 meses en la segunda mitad de 2023. Se espera que los resultados de este ensayo fundamental respalden una posible presentación de BLA a la FDA bajo la vía de aprobación acelerada en la primera mitad de 2024.
La imlifidasa ya ha recibido la aprobación de comercialización condicional en Europa para el tratamiento de desensibilización de pacientes adultos con trasplante de riñón altamente sensibilizados con compatibilidad cruzada positiva con un donante fallecido disponible.
