DiscGenics, Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias basadas en células regenerativas que alivian el dolor y restauran la función en pacientes con enfermedades degenerativas de la columna vertebral, anunció hoy la presentación de datos provisionales positivos de su ensayo clínico de fase 1/2 en curso. de IDCT (rebonuputemcel), una terapia celular discogénica inyectable alogénica para la enfermedad degenerativa del disco (DDD), en Spine Summit 2022.
Se logró el criterio principal de valoración de la eficacia del estudio (n = 60), observándose una mejoría estadísticamente significativa en el dolor de espalda en el grupo de IDCT de dosis alta. Para estos pacientes, las puntuaciones de dolor lumbar mejoraron >30 % según lo medido en una escala analógica visual (VAS) de 100 mm en las semanas 12 (–54.53 % [–69.46, –39.60], p = 0.0056), 26 (–50.94 % [– 66.10, –35.78], p=0.0140), y 52 (–62.79% [–77.13, –48.46], p=0.0005).
En estos mismos momentos, la IDCT de dosis alta también produjo mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas en la función según lo medido por el índice de discapacidad de Oswestry (ODI) y la calidad de vida según lo medido por el puntaje del índice EQ-5D.
Es importante destacar que ningún sujeto en los grupos de tratamiento de IDCT ha experimentado eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) graves.
“Estamos muy animados por estos datos clínicos provisionales. No solo estamos viendo un perfil de seguridad fuerte y una reducción dramática del dolor con una respuesta a la dosis que ocurre temprano y continúa en el punto de tiempo de un año en pacientes que recibieron la dosis alta de IDCT, también estamos viendo mejoras rápidas, significativas y duraderas. en función y calidad de vida”, dijo Kevin T. Foley, MD, director médico de DiscGenics y presidente del Semmes-Murphy Neurologic & Spine Institute. “Mientras esperamos las lecturas de datos finales de 78 semanas y 104 semanas, esperamos ver una mejora sostenida y significativa en cada una de estas medidas que cambian la vida”.
Las mejoras en el dolor, la función y la calidad de vida un año después de la inyección superaron lo que se conoce como diferencias mínimas clínicamente importantes (MCID), que reflejan cambios en una intervención clínica que son significativos para el paciente.
"Las mejoras significativas y duraderas que estamos viendo en el dolor, la función y la calidad de vida son indicadores críticos del potencial que tiene la IDCT para cambiar el paradigma de la atención de los pacientes con DDD", dijo Flagg Flanagan, director ejecutivo y presidente de la Placa para DiscGenics. “Como administradores de esta tecnología, el equipo dedicado y talentoso aquí en DiscGenics está trabajando incansablemente para impulsar la IDCT a través del proceso clínico y regulatorio hasta la comercialización, con el objetivo final de mejorar las vidas de millones de personas que sufren los efectos debilitantes de la baja dolor de espalda."
DiscGenics está en el proceso de analizar los datos de las visitas de seguimiento de los pacientes en las semanas 78 y 104. La empresa tiene la intención de enviar el conjunto de datos completo a la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas (OTAT) de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para su consideración en una reunión de Fin de la Fase 2 prevista para la segunda mitad de 2022.
Mientras tanto, DiscGenics continúa ampliando sus capacidades de fabricación internas para tener células listas para futuras aplicaciones clínicas y/o comerciales, según el resultado de la revisión de los datos por parte de la FDA.
