Hemab Therapeutics, una compañía de biotecnología que desarrolla terapias de próxima generación para trastornos hemorrágicos y trombosis graves y desatendidos, presentó hoy su principal candidato, HMB-001, un nuevo anticuerpo biespecífico con potencial para el tratamiento de la trombastenia de Glanzmann (GT) y otros trastornos hemorrágicos raros. . La compañía presentó datos preclínicos prometedores sobre HMB-001 durante el Congreso Virtual de la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines de 2022, que se llevó a cabo del 2 al 4 de febrero de 2022.
En la conferencia, Hemab destacó datos de estudios que exploran el mecanismo de acción de HMB-001 en monos cynomolgus y experimentos con plaquetas de pacientes GT. Las dosis únicas de HMB-001 administradas por vía subcutánea in vivo mostraron una acumulación dependiente de la dosis del factor VIIa endógeno (FVIIa), con una durabilidad del efecto que respalda la dosificación semanal a una vez al mes. Se confirmó que TLT-1, una proteína que se encuentra en la superficie de las plaquetas activadas en el sitio de la lesión, está presente en las plaquetas GT y se descubrió que HMB-001 mejora sustancialmente la agregación de plaquetas GT ex vivo facilitada por FVIIa en un grupo dependiente de TLT-1. manera.
Combinando la acumulación y la potenciación de la actividad, HMB-001 lleva la actividad del FVIIa endógeno a niveles que se consideran terapéuticamente efectivos según la experiencia clínica con el factor VIIa recombinante (rFVIIa). HMB-001 es un anticuerpo biespecífico, con un brazo que se une a FVIIa ya presente en el torrente sanguíneo del paciente (endógeno) y el otro brazo que se une a TLT-1 presente en la superficie de la plaqueta activada; esto efectivamente, y específicamente, recluta FVIIa a la superficie de la plaqueta activada. El brazo que se une a FVIIa evita que el cuerpo lo descomponga, lo que aumenta la concentración disponible en el torrente sanguíneo a un nuevo nivel de estado estable más alto en el transcurso de unos pocos días. La unión neutra de FVIIa significa que todavía está activo y puede desempeñar un papel en la formación de tapones hemostáticos. Al dirigirse a las plaquetas activadas en el sitio del daño vascular con una alta concentración de FVIIa (a través de TLT-1), el cuerpo genera suficientes bloques de construcción estructuralmente sólidos para formar tapones hemostáticos saludables.
En asociación con Haemnet, que trabaja con profesionales de la salud, pacientes, comunidades y otras partes interesadas para mejorar la vida de las personas con trastornos hemorrágicos a través de la investigación, la educación y la comunicación, Hemab está comenzando estudios de historia natural de pacientes con GT hasta principios de 2022 para mejorar comprender la frecuencia y los tipos de hemorragias, la cantidad de personas afectadas, la variabilidad de la enfermedad y los impactos en la vida y la esperanza de vida.
Hemab comenzará un ensayo clínico de fase 1/2 en pacientes con GT a fines de 2022 para evaluar la seguridad y eficacia de HMB-001, inicialmente en colaboración con la firma de investigación clínica líder en fase 1 del Reino Unido, Richmond Pharmacology Ltd.
QUÉ QUITAR DE ESTE ARTÍCULO:
- En asociación con Haemnet, que trabaja con profesionales de la salud, pacientes, comunidades y otras partes interesadas para mejorar la vida de las personas con trastornos hemorrágicos a través de la investigación, la educación y la comunicación, Hemab está comenzando estudios de historia natural de pacientes con GT hasta principios de 2022 para mejorar comprender la frecuencia y los tipos de hemorragias, la cantidad de personas afectadas, la variabilidad de la enfermedad y los impactos en la vida y la esperanza de vida.
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
