Prime Medicine, Inc., una empresa fundada para cumplir la promesa de Prime Editing, anunció hoy la incorporación de capacidades a su plataforma basadas en investigaciones científicas recientes.
"Estamos muy emocionados de ver las mejoras emergentes que aumentarán aún más la viabilidad de Prime Editing como un enfoque terapéutico", dijo Keith Gottesdiener, MD, CEO de Prime Medicine. “Es probable que estos avances, además de una tecnología fundamental ya innovadora, aumenten la eficiencia de Prime Editing y amplíen las áreas en las que Prime Editing podría funcionar, ampliando potencialmente nuestro alcance a enfermedades adicionales que ningún enfoque de edición de genes ha logrado. dirigirse."
Con estos nuevos avances realizados por científicos externos, y con los esfuerzos continuos de Prime Medicine por parte de su equipo de desarrollo interno, la compañía espera optimizar aún más la versatilidad, precisión y eficiencia de Prime Editing. Las capacidades descritas en artículos recientes en Nature Biotechnology and Cell podrían permitir el desarrollo de terapias más eficaces a través de una actividad mejorada de edición de genes.
Un avance implica un ARN guía de edición principal optimizado (pegRNA). Prime Editing utiliza una molécula de pegRNA para encontrar el gen objetivo y dirigir la reparación o edición deseada. En un artículo publicado en Nature Biotechnology el 4 de octubre de 2021, los autores dirigidos por David R. Liu, uno de los fundadores de Prime Medicine, demostraron que los pegRNA optimizados y diseñados (epegRNA) pueden mejorar la eficiencia del proceso de edición varias veces.
La compañía también está siguiendo estrategias descritas recientemente para mejorar la eficiencia mediante la modulación de una vía específica de reparación del ADN. En un artículo publicado en Cell el 14 de octubre, En 2021, los autores liderados por Liu y Britt Adamson identificaron una vía de reparación de ADN específica, llamada vía de reparación de desajustes, que mejora poderosamente la eficiencia de edición principal. Demostraron que la actividad de edición podría incrementarse varias veces y los subproductos no deseados podrían reducirse varias veces, modulando la ruta de reparación de errores de apareamiento a través de varios enfoques.
Prime Medicine posee los derechos comerciales del Broad Institute of MIT y Harvard para usar Prime Editing con fines terapéuticos humanos, mientras que científicos y empresas de todo el mundo continúan haciendo uso de Prime Editing con fines de investigación y otras aplicaciones.
QUÉ QUITAR DE ESTE ARTÍCULO:
- “These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
- Prime Medicine posee los derechos comerciales del Broad Institute of MIT y Harvard para usar Prime Editing con fines terapéuticos humanos, mientras que científicos y empresas de todo el mundo continúan haciendo uso de Prime Editing con fines de investigación y otras aplicaciones.
- Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.
