La miastenia gravis es una enfermedad neuromuscular autoinmune crónica que causa debilidad en los músculos esqueléticos (también llamados músculos voluntarios) que empeora después de períodos de actividad y mejora después de períodos de descanso. La miastenia gravis afecta los músculos voluntarios, especialmente aquellos que son responsables de controlar los ojos, la cara, la boca, la garganta y las extremidades. En la miastenia gravis, el sistema inmunológico produce anticuerpos AChR que interfieren con la comunicación entre nervios y músculos, lo que resulta en debilidad. Los ataques severos de debilidad pueden causar problemas para respirar y tragar que pueden poner en peligro la vida.
"Existen importantes necesidades médicas insatisfechas para las personas que viven con miastenia gravis, al igual que con muchas otras enfermedades raras", dijo Billy Dunn, MD, director de la Oficina de Neurociencia en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "La aprobación de hoy es un paso importante para proporcionar una nueva opción de terapia para los pacientes y subraya el compromiso de la agencia de ayudar a que las nuevas opciones de tratamiento estén disponibles para las personas que viven con enfermedades raras".
Vyvgart es la primera aprobación de una nueva clase de medicamento. Es un fragmento de anticuerpo que se une al receptor de Fc neonatal (FcRn), lo que evita que FcRn recicle la inmunoglobulina G (IgG) de regreso a la sangre. El medicamento provoca una reducción en los niveles generales de IgG, incluidos los anticuerpos AChR anormales que están presentes en la miastenia gravis.
La seguridad y eficacia de Vyvgart se evaluaron en un estudio clínico de 26 semanas de 167 pacientes con miastenia gravis que fueron aleatorizados para recibir Vyvgart o placebo. El estudio mostró que más pacientes con miastenia gravis con anticuerpos respondieron al tratamiento durante el primer ciclo de Vyvgart (68%) en comparación con los que recibieron placebo (30%) en una medida que evalúa el impacto de la miastenia gravis en la función diaria. Más pacientes que recibieron Vyvgart también demostraron respuesta en una medida de debilidad muscular en comparación con el placebo.
Los efectos secundarios más comunes asociados con el uso de Vyvgart incluyen infecciones del tracto respiratorio, dolor de cabeza e infecciones del tracto urinario. Como Vyvgart provoca una reducción de los niveles de IgG, el riesgo de infecciones puede aumentar. Se han producido reacciones de hipersensibilidad como hinchazón de los párpados, dificultad para respirar y erupción cutánea. Si se produce una reacción de hipersensibilidad, suspenda la perfusión e instale la terapia adecuada. Los pacientes que utilizan Vyvgart deben vigilar los signos y síntomas de infecciones durante el tratamiento. Los profesionales de la salud deben administrar el tratamiento adecuado y considerar retrasar la administración de Vyvgart a pacientes con una infección activa hasta que la infección se resuelva.
La FDA otorgó a esta solicitud las designaciones Fast Track y Orphan Drug. La FDA otorgó la aprobación de Vyvgart a argenx BV.
