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Resultados actualizados de ensayos clínicos sobre el tratamiento de la enfermedad de Fabry

Escrito por editor

Protalix BioTherapeutics, Inc. anunció hoy los resultados finales del ensayo clínico de fase III BRIGHT que evalúa pegunigalsidasa alfa (PRX 102) para el tratamiento potencial de la enfermedad de Fabry. Los resultados indican que el tratamiento con 2 mg/kg de PRX-102 administrado por infusión intravenosa (IV) cada cuatro semanas fue bien tolerado, y la enfermedad de Fabry evaluada por la pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) y la concentración plasmática de liso-Gb3 fue estable.  

“Estamos emocionados de compartir los datos finales del estudio BRIGHT, un hito importante en el progreso de nuestro programa clínico PRX-102”, dijo Dror Bashan, presidente y director ejecutivo de Protalix. “La disponibilidad de estos datos para su revisión por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU., la Agencia Europea de Medicamentos y otros reguladores es otro paso adelante hacia la aprobación anticipada de PRX-102 como una buena alternativa potencial para los pacientes adultos de Fabry tanto en la versión regular de 1 mg \kg cada dos semanas, así como el régimen de 2 mg\kg cada cuatro semanas".

PRX-102 es un producto candidato de α galactosidasa A recombinante, PEGilada y reticulada expresada en células vegetales. El ensayo clínico de fase III BRIGHT (NCT03180840) fue un estudio multicéntrico, multinacional, de etiqueta abierta, de cambio, diseñado para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética del tratamiento con 2 mg/kg de PRX-102 administrado cada cuatro semanas durante 52 semanas ( un total de 14 infusiones). El estudio inscribió a 30 pacientes adultos con enfermedad de Fabry (24 hombres y 6 mujeres) con una edad media (SD) de 40.5 (11.3) años, con un rango de 19 a 58 años, que previamente recibieron una terapia de reemplazo enzimático (ERT) aprobada durante al menos tres años con una dosis estable administrada cada dos semanas (agalsidasa alfa – Replagal® o agalsidasa beta – Fabrazyme®). Los síntomas más comunes de la enfermedad de Fabry al inicio del estudio fueron acroparestesia, intolerancia al calor, angioqueratomas e hipohidrosis.

Todos los pacientes que participaron en el estudio recibieron al menos una dosis de PRX-102 y 29 pacientes completaron el estudio. De estos 29 pacientes, 28 recibieron el régimen previsto de 2 mg/kg de PRX-102 cada cuatro semanas durante todo el estudio, mientras que un paciente cambió a 1 mg/kg de PRX-102 cada dos semanas por protocolo en la 11.ª infusión. . Un paciente se retiró del estudio después de la primera infusión debido a un accidente de tráfico.

Las primeras infusiones de PRX-102 se administraron en condiciones controladas en el sitio de investigación. Según los criterios especificados previamente en el protocolo del estudio, los pacientes pudieron recibir sus infusiones de PRX-102 en un entorno de atención domiciliaria una vez que el investigador y el monitor médico patrocinador acordaron que era seguro hacerlo.

En general, 33 de 182 eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) informados en nueve (30.0 %) pacientes se consideraron relacionados con el tratamiento; todos fueron de gravedad leve o moderada y la mayoría se resolvieron al final del estudio. No hubo TEAE graves o graves relacionados con el tratamiento y ningún TEAE condujo a la muerte o al retiro del estudio. De los TEAE relacionados con el tratamiento, 27 fueron reacciones relacionadas con la infusión (IRR) y el resto fueron eventos únicos de diarrea, eritema, fatiga, enfermedad similar a la influenza, aumento de la relación proteína/creatinina en la orina y glóbulos blancos positivos en la orina. Las 27 RRI se informaron en cinco (16.7 %) pacientes, todos hombres. Todas las RRI ocurrieron durante la infusión o dentro de las dos horas posteriores a la infusión; no se registraron eventos entre dos y 24 horas después de la infusión. Ninguno de los pacientes sin anticuerpos antidrogas (ADA) en la selección desarrolló ADA inducidos por el tratamiento después del cambio al tratamiento con PRX-102.

Las medidas de resultado del estudio muestran que las concentraciones de liso Gb3 en plasma se mantuvieron estables durante el estudio con un cambio medio (±SE) de 3.01 nM (0.94) desde el inicio (19.36 nM ±3.35) hasta la Semana 52 (22.23 ±3.60 nM). Los valores medios absolutos de eGFR se mantuvieron estables durante el período de tratamiento de 52 semanas, con un cambio medio desde el inicio de 1.27 ml/min/1.73 m2 (1.39). La pendiente media (SE) de eGFR, al final del estudio, para la población general, fue de 2.92 (1.05) ml/min/1.73 m2/año, lo que indica estabilidad.

"Nos complace anunciar los resultados finales del ensayo clínico de fase III BRIGHT y nos gustaría agradecer a los investigadores del estudio, a los pacientes con la enfermedad de Fabry y a sus familias que dedicaron su tiempo y esfuerzos a esta importante investigación", dijo Giacomo Chiesi, director de Chiesi. Enfermedades Raras Globales. “Con base en estos datos y estudios clínicos adicionales, creemos que PRX-102 puede ser una nueva opción de tratamiento importante para los pacientes que actualmente reciben infusiones de ERT cada dos semanas, y esperamos avanzar en nuestro trabajo en todo el mundo para obtener aprobaciones regulatorias tan pronto como sea posible. lo más rápido posible y brindar acceso a la comunidad de la enfermedad de Fabry”.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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