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Noticias de alambre

Un paso más cerca de una nueva terapia para la Fibrosis Quística

Escrito por editor

Entrinsic Bioscience y su licenciatario Nuvara Therapeutics anunciaron que están un paso más cerca de usar formulaciones de RxAA como terapia para pacientes con mutaciones de clase I de fibrosis quística. El investigador de la Universidad de Florida, el Dr. Sadasivan Vidyasagar, fundador y presidente del consejo asesor científico de la compañía, compartió recientemente un enfoque alternativo para restaurar la secreción de aniones de las vías respiratorias en la conferencia Experimental Biology 2022 celebrada en Filadelfia.      

Vidyasagar y su equipo, que incluía investigadores de UF y Entrinsic Bioscience, demostraron que la fórmula VS-009 de Nuvara podría ser beneficiosa para pacientes con mutaciones de clase I de fibrosis quística, así como mutaciones de clase II y III. La terapia podría usarse sola o en combinación con otras terapias para mejorar la secreción de cloruro.

Stephen J. Gatto, presidente ejecutivo de Nuvara Therapeutics, felicitó a Astrid Grosche y al resto del equipo del Dr. Vidyasagar por su continuo compromiso para impulsar formas innovadoras de evaluar la función epitelial respiratoria.

“Quiero agradecer a Astrid, al Dr. Vidyasagar y al resto de su equipo por su incansable compromiso para resolver las mutaciones de Clase I en la Fibrosis Quística, una mutación que puede afectar hasta al 18 % de la población con FQ”, dijo Stephen J. Gatto.

“Estos dos resúmenes muestran que la manipulación de los canales iónicos es posible en el epitelio respiratorio utilizando formulaciones de aminoácidos adaptadas”, continuó Gatto. “La disfunción de los canales de iones es fundamental para muchas enfermedades, como la FQ y las enfermedades en las que aumenta la producción de moco, como el asma y la EPOC. Estos enfoques/tratamientos nos permitirán modular la entrada de iones y agua en las vías respiratorias a nivel celular con efectos secundarios mínimos.

“Aún queda trabajo por hacer, pero la oportunidad es realmente emocionante y podría representar un gran avance en el manejo de canalopatías y enfermedades relacionadas”, dijo Gatto.

Vidyasagar también presentó un póster sobre una herramienta que su laboratorio ha desarrollado para medir mejor el peristaltismo intestinal y las interacciones de la presión intraluminal, la contracción muscular y los cambios en el volumen de líquido.

“Estos dos resúmenes son únicos porque muestran la capacidad de modular las proteínas transmembrana epiteliales (eTMP) con una formulación selectiva de amino SAA (RxAA)”, dijo el Dr. William Denman, asesor médico jefe de Nuvara Therapeutics. "Esto abre la puerta a una terapia eficaz y no tóxica a nivel celular básico, independientemente de la etiología".

El Dr. Denman continuó: “Los tratamientos futuros ahora pueden determinarse y adaptarse para el canal y la enfermedad individuales: verdadera medicina personalizada. Se necesita más trabajo, pero esto puede permitir alternativas de tratamiento a nivel celular en todos los espectros de enfermedades con efectos secundarios mínimos".

Entrinsic Bioscience es una startup de UF ubicada en UF Innovate | Acelera en Sid Martin Biotech en Alachua. La compañía está desarrollando formulaciones totalmente naturales y sin glucosa para la hidratación clínica, la salud y el bienestar intestinal, las alergias y el cuidado de la piel.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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