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Noticias de alambre

Tratamiento pionero de enfermedades que provocan la mayoría de las enfermedades humanas

Escrito por editor

Flagship Pioneering presentó hoy Vesalius Therapeutics, una compañía enfocada en redefinir la comprensión y el tratamiento de las enfermedades que provocan el 90 % de las enfermedades humanas. Flagship inicialmente comprometió $ 75 millones para apoyar el desarrollo de la plataforma de Vesalius y la tubería inicial de nuevos medicamentos. Christopher Austin, MD, quien anteriormente se desempeñó como director fundador del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS) en los Institutos Nacionales de Salud (NIH), dirigirá la compañía como director ejecutivo. El Dr. Austin se unió a Flagship en marzo de 2021 como CEO-Socio.               

“El progreso en el tratamiento de algunas de las enfermedades más devastadoras de la sociedad no ha avanzado tan rápido como debería porque nuestra industria no ha definido correctamente el problema. En Flagship, nos dimos cuenta de que para abordar estas condiciones necesitábamos pensar de manera diferente”, dijo Doug Cole, MD, socio gerente de Flagship Pioneering, cofundador de Vesalius y presidente de su junta directiva. “Vesalius se estableció para realinear fundamentalmente la forma en que vemos, diagnosticamos y tratamos enfermedades comunes que la biotecnología ha ignorado en gran medida. Creemos que nuestro enfoque tendrá un efecto transformador en nuestra capacidad para tratar las enfermedades que causan el noventa por ciento del sufrimiento y la muerte en el mundo”.

Actualmente, muchas enfermedades que afectan a millones de pacientes en todo el mundo tienen un solo diagnóstico (p. ej., diabetes) que abarca múltiples enfermedades diferentes, cada una de las cuales afecta a distintos grupos de pacientes con distintas causas biológicas. Esto a menudo da como resultado síntomas únicos, que son impulsados ​​​​por anomalías en los circuitos genéticos que difieren de los impulsores que se encuentran en los otros grupos, lo que significa que los pacientes que hoy comparten un diagnóstico, de hecho, no todos padecen la misma enfermedad.

La plataforma DIAMOND de Vesalius funciona como un prisma que separa a los pacientes en grupos terapéuticamente significativos utilizando inteligencia artificial y aprendizaje automático para sacar a la luz la biología subyacente a la presentación clínica. DIAMOND crea sistemas experimentales patentados derivados de pacientes que utiliza para evaluar y caracterizar candidatos a fármacos para restaurar estos circuitos a un funcionamiento saludable. Este enfoque revelará nuevos caminos para desarrollar terapias para enfermedades previamente intratables.

El Dr. Austin comentó: “Las enfermedades comunes no son monolíticas, en realidad son una constelación de múltiples enfermedades genética y biológicamente distintas que afectan a los pacientes de manera diferente. Nuestra plataforma DIAMOND nos permite dilucidar estos grupos definidos de pacientes y comprender su biología compartida para encontrar el tratamiento adecuado para el grupo correcto de pacientes. Al destilar grupos de pacientes por sus síntomas, genética y biología compartidos, creemos que podemos mejorar las posibilidades de desarrollar con éxito medicamentos para enfermedades prevalentes. Además, al utilizar modelos experimentales patentados basados ​​en células humanas, nuestra plataforma es increíblemente eficiente a la hora de probar nuevas opciones terapéuticas para, en última instancia, mejorar la vida de los pacientes”.

“Necesitamos grandes ideas y ambiciones audaces si finalmente vamos a desarrollar soluciones impactantes para algunas de las enfermedades más gravosas de la sociedad, y la experiencia de Chris durante casi una década como director fundador del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales en los NIH es perfectamente adecuado para la misión de Vesalius”, dijo Noubar Afeyan, Ph.D., fundador y director ejecutivo de Flagship Pioneering. “Su visión estratégica condujo a avances en la ciencia traslacional que aceleraron en gran medida el desarrollo de una serie de medicamentos transformacionales. También tiene una gran experiencia en el descubrimiento de objetivos genéticos a través de su trabajo con el Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano y en Merck, que es la combinación perfecta para el próximo gran desafío en el cuidado de la salud”. 

Vesalius ha logrado un progreso significativo en la identificación de circuitos genéticos dentro de subpoblaciones de pacientes en varias enfermedades difíciles de tratar, proporcionando una prueba de concepto para su enfoque y abriendo la puerta a muchas categorías terapéuticas diferentes. La empresa espera contratar a más de 200 personas en los próximos dos años para respaldar el avance de su plataforma y sus programas.

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Acerca del autor.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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