Enfermedad de Alzheimer: resultados positivos en un nuevo tratamiento

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Escrito por linda hohnholz

Se ha observado una disminución significativa de Aβ en un modelo de ratón con enfermedad de Alzheimer después del tratamiento agudo con HT-ALZ, lo que respalda que HT-ALZ tiene el potencial de modificar la formación de placa de Aβ en el cerebro.

Hoth Therapeutics, Inc., una compañía biofarmacéutica centrada en el paciente, anunció hoy datos de prueba de concepto generados utilizando un modelo de ratón con enfermedad de Alzheimer, lo que respalda el potencial terapéutico de HT-ALZ. La investigación se llevó a cabo como parte del Acuerdo de Investigación Patrocinado de la compañía con la Universidad de Washington en St. Louis. HT-ALZ es un tratamiento en desarrollo bajo la vía reguladora 505 (b) (2) para el tratamiento de la demencia relacionada con la enfermedad de Alzheimer (EA).

La EA es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por agregados de placas de amiloide β (Aβ) y ovillos neurofibrilares de proteína Tau en el cerebro, que contribuyen a los síntomas clínicos de la enfermedad como la demencia. Los experimentos iniciales, realizados por Carla Yuede, PhD, Profesora Asociada de Psiquiatría, y John Cirrito, PhD, Profesor Asociado de Neurología, en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, se enfocaron en investigar el efecto de HT-ALZ administrado por vía oral para reducir la concentración de Aβ en el líquido intersticial del cerebro, utilizando un modelo de ratón con enfermedad de Alzheimer establecido (ratones APP / PS1 +/- envejecidos). Los datos iniciales de estos estudios muestran una disminución significativa de Aβ en ratones APP / PS1 +/- machos y hembras después del tratamiento agudo con HT-ALZ, en comparación con los animales tratados con placebo y los niveles basales de Aβ, lo que respalda que HT-ALZ tiene el potencial para modificar la formación de la placa Aβ en el cerebro y desarrollarse como un agente terapéutico para la EA.

“El resultado positivo general de estos estudios es un primer paso, pero uno grande en el desarrollo de HT-ALZ como un tratamiento terapéutico para el Alzheimer”, dijo Stefanie Johns, directora científica de Hoth Therapeutics, Inc. “HT-ALZ es un tratamiento terapéutico único en el espacio de desarrollo de AD porque es elegible para un desarrollo optimizado según la vía 505 (b) (2), incluidos los datos de seguridad disponibles. Esto permite a Hoth alcanzar los ensayos clínicos de eficacia más rápidamente y ofrecer un nuevo tratamiento potencial para los pacientes con enfermedad de Alzheimer ”.

"Los resultados de estos experimentos muestran una reducción en el Aβ circulante del cerebro en nuestro modelo, y estamos ansiosos por determinar cómo estos cambios influyen en el comportamiento y la función cognitiva", dijo el Dr. Yuede. 

Los estudios de investigación futuros que llevarán a cabo el Dr. Cirrito y el Dr. Yuede investigarán el efecto de HT-ALZ en la memoria, la ansiedad y la función ejecutiva en el modelo de ratones APP / PS1 +/- después de la administración crónica de HT-ALZ.

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redactor jefe para eTurboNews con sede en la sede de eTN.

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