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Noticias de alambre

Nuevos datos sobre tumores cerebrales pediátricos

Escrito por editor

Kazia Therapeutics Limited anunció nuevos datos preclínicos que demuestran la actividad de paxalisib en dos formas de cáncer cerebral infantil con una gran necesidad médica insatisfecha.       

Estos datos son el tema de tres resúmenes presentados en la Reunión Anual de la Asociación Estadounidense para la Investigación del Cáncer (AACR), celebrada en Nueva Orleans, LA, del 8 al 13 de abril de 2022.

Dos resúmenes de científicos que trabajan en el laboratorio del profesor asistente Jeffrey Rubens en la Universidad Johns Hopkins en Baltimore, MD, describen el uso de paxalisib como terapia principal en un cáncer cerebral infantil conocido como tumores teratoides/rabdoides atípicos (AT/RT). Esta es la primera vez que se presentan datos que exploran paxalisib en esta forma de cáncer cerebral, y abre una nueva e importante indicación potencial para el fármaco.

El tercer resumen, de un equipo diferente de científicos de la Universidad Johns Hopkins, dirigido por el profesor asociado Eric Raabe y la Dra. Katherine Barnett, mostró evidencia de una fuerte sinergia entre paxalisib y otra clase de terapias contra el cáncer en un modelo de glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) . Paxalisib ha mostrado previamente evidencia de actividad en esta enfermedad, tanto como monoterapia como en combinación con varios tipos de terapia contra el cáncer, y los nuevos datos validan aún más su potencial en esta enfermedad tan desafiante.

Lista de verificación

• AT/RT es un cáncer cerebral raro que afecta predominantemente a bebés y niños pequeños. No existen medicamentos aprobados por la FDA para AT/RT y las opciones terapéuticas existentes son muy limitadas. Menos de uno de cada cinco pacientes sobrevive más de dos años desde el diagnóstico.

• Los datos del laboratorio del profesor Rubens muestran que la vía PI3K se activa comúnmente en AT/RT y que el tratamiento con paxalisib solo es activo en modelos preclínicos de la enfermedad. Además, la combinación con RG2822, un inhibidor de HDAC, o TAK580, un inhibidor de MAPK, parece prolongar sustancialmente la supervivencia en comparación con el tratamiento de monoterapia.

• El DIPG es un cáncer cerebral raro que se observa típicamente en niños pequeños y adolescentes. No existen medicamentos aprobados por la FDA, y la esperanza de vida promedio desde el diagnóstico suele rondar los diez meses.

• Los datos anteriores de varios equipos de investigadores, y en particular del equipo del profesor Matt Dun en el Instituto de Investigación Médica Hunter, han demostrado que paxalisib es muy activo en DIPG y se combina sinérgicamente con varios medicamentos contra el cáncer.

• Los datos de los Drs. Raabe y Barnett y colegas identifican una nueva combinación de tratamiento adicional, con el inhibidor de HDAC RG2833, que muestra evidencia de una fuerte sinergia en un modelo preclínico de DIPG.

El director ejecutivo de Kazia, el Dr. James Garner, agregó: “Estos son datos muy prometedores y estamos agradecidos con el equipo de Johns Hopkins por esta importante y alentadora investigación. Paxalisib ya es objeto de un ensayo clínico de fase II en curso en DIPG y gliomas difusos de línea media (NCT05009992) y estos nuevos datos sugieren posibles aplicaciones más amplias para el fármaco en cánceres cerebrales infantiles. Esperamos trabajar con el equipo de Johns Hopkins y con otros socios y asesores para explorar más estas oportunidades”.

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Acerca del autor.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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