EpicentRx, Inc., una compañía de dispositivos y medicamentos en etapa clínica, en colaboración con el Texas Children's Cancer Center en Houston, anunció hoy el inicio de un estudio de Fase 1 para examinar la seguridad y el beneficio de su molécula pequeña líder, RRx-001, más irinotecán y temozolomida para pacientes pediátricos con tumores malignos sólidos y del sistema nervioso central recurrentes o progresivos. El estudio, PIRATE (NCT04525014) fue concebido y desarrollado por las doctoras Holly Lindsay y Patricia Baxter en el Texas Children's Cancer Center e inscribirá a pacientes de 1 a 21 años de edad con tumores primarios malignos recurrentes o progresivos del cerebro o de la médula espinal y tumores sólidos, excluyendo linfomas.
La génesis del ensayo PIRATE se basó en varios ensayos clínicos anteriores que establecieron evidencia potencial de que RRx-001 aumenta la administración y la captación de quimioterapia en los tumores. Un ensayo clínico de Fase 1 llamado G-FORCE (NCT02871843) y un ensayo clínico de Fase 1/2 llamado BRAINSTORM (NCT02215512) demostraron la seguridad de RRx-001 así como evidencia potencial de beneficio clínico en pacientes adultos con glioblastoma o GBM y con cerebro metástasis, respectivamente.
Las células cancerosas están programadas para viajar a diferentes tejidos del cuerpo, donde establecen una barrera para evitar la administración de fármacos. Una de las hipótesis de este ensayo es que RRx-001 puede "normalizar" el microambiente del tumor, haciendo que la vasculatura del tumor sea más eficiente para el suministro de irinotecán y temozolomida, de modo que aumente su eficacia mientras estimula en exceso las células inmunitarias, como los macrófagos, para que ataquen. a través de su antagonismo de la señal CD47 “no me comas”. Otra hipótesis es que RRx-001 protegerá los tejidos normales, pero no los tumores, de las toxicidades del irinotecán y la temozolomida.
“Estamos emocionados de lanzar este estudio con RRx-001 y establecer su papel como un tratamiento potencial para los tumores pediátricos del SNC”, dijo Tony R. Reid, MD, Ph.D., director ejecutivo de EpicentRx. “Este ensayo no hubiera sido posible sin el apoyo entusiasta del Texas Children's Cancer Center. Dado que los ensayos clínicos en tumores del SNC en adultos sugieren que RRx-001 puede brindar beneficios en una población pediátrica, nuestra colaboración con ellos es un testimonio del compromiso de esta compañía de seguir los datos dondequiera que conduzcan”.
"Existe una lógica preclínica y clínica convincente para la seguridad y la eficacia potencial de RRx-001 en los tumores del SNC", dijo la Dra. Holly Lindsay, MD, Profesora Asistente, Departamento de Pediatría, Sección de Hematología-Oncología, Baylor College of Medicine y líder Investigador. “La incidencia de tumores del SNC en niños es particularmente difícil de tratar, y esperamos que el estudio PIRATE genere datos valiosos para ayudar a informar futuras decisiones de tratamiento”.
QUÉ QUITAR DE ESTE ARTÍCULO:
- , a clinical stage drug and device company, in collaboration with the Texas Children’s Cancer Center in Houston, today announced the start of a Phase 1 study to examine the safety and benefit of its lead small molecule, RRx-001, plus irinotecan and temozolomide for pediatric patients with recurrent or progressive malignant solid and central nervous system tumors.
- A Phase 1 clinical trial called G-FORCE (NCT02871843) and a Phase 1/2 clinical trial called BRAINSTORM (NCT02215512) demonstrated the safety of RRx-001 as well as potential evidence of clinical benefit in adult patients with glioblastoma or GBM and with brain metastases, respectively.
- As clinical trials in adult CNS tumors suggest that RRx-001 may provide benefit in a pediatric population, our collaboration with them is a testament to the commitment of this company to follow the data wherever it leads.
