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Noticias de alambre

Nueva actualización sobre tratamientos efectivos contra células cancerosas agresivas

Escrito por editor

Hoth Therapeutics, Inc. anunció hoy actualizaciones de desarrollo para su novedoso tratamiento contra el cáncer, HT-KIT. El enfoque innovador de Hoth, que emplea un oligonucleótido antisentido químicamente estable para atacar el protooncogén KIT mediante el cambio de marco de las transcripciones de ARNm de KIT, tiene potencial como un tratamiento dirigido a KIT solo o en combinación con agentes que se dirigen a la señalización de KIT, en el tratamiento de Neoplasias malignas asociadas a KIT.

A través de un acuerdo de investigación científica patrocinado con la Universidad Estatal de Carolina del Norte, el equipo utilizó el enfoque de cambio de marco de ARNm HT-KIT en células de leucemia de mastocitos in vitro y descubrió que la expresión, la señalización y la función de la proteína KIT se redujeron. El tratamiento con HT-KIT previno el crecimiento de células cancerosas e indujo la muerte celular durante 72 horas. En un modelo de ratón humanizado con leucemia de mastocitos, el crecimiento tumoral y la infiltración de otros órganos se redujeron y la muerte de células tumorales aumentó cuando HT-KIT indujo ARNm de c-KIT con marco de lectura desplazado.

Hoth ha presentado varias solicitudes de patentes para proteger esta propiedad intelectual en todo el mundo. 

“Con nuestro fármaco HT-KIT, estamos activando una señal de cáncer clave que está involucrada en múltiples cánceres agresivos, como la mastocitosis sistémica, la leucemia de mastocitos, los tumores del estroma gastrointestinal y la leucemia mieloide aguda. Nuestro enfoque evita las trampas relacionadas con las mutaciones de KIT al apuntar al ARNm. Nuestra próxima ronda de estudios preclínicos está en marcha y estamos entusiasmados de utilizar los resultados para nuestra reunión Pre-IND planificada con la FDA a finales de este año”, declaró Robb Knie, director ejecutivo de Hoth.

HT-KIT, una nueva entidad molecular, fue designada Medicamento huérfano para el tratamiento de la mastocitosis a principios de 2022. HT-KIT Hoth completó con éxito la viabilidad de fabricación del principio activo HT-KIT en colaboración con WuXi STA.

La designación de medicamento huérfano de la FDA se otorga a terapias en investigación que abordan enfermedades o afecciones médicas raras que afectan a menos de 200,000 XNUMX personas en los Estados Unidos. El estado de medicamento huérfano brinda beneficios a los desarrolladores de medicamentos, incluida la asistencia en el proceso de desarrollo de medicamentos, créditos fiscales por costos clínicos, exenciones de ciertas tarifas de la FDA y siete años de exclusividad de comercialización posterior a la aprobación.

Acerca del autor.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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