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Nueva terapia génica para pacientes con hemofilia B

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CSL Behring anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para etranacogén dezaparvovec (EtranaDez) bajo su procedimiento de evaluación acelerada. El etranacogén dezaparvovec es una terapia génica basada en el virus adenoasociado cinco (AAV5) en fase de investigación que se administra como tratamiento único para pacientes con hemofilia B con un fenotipo de hemorragia grave. Si se aprueba, etranacogene dezaparvovec brindará a las personas que viven con hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE) la primera opción de tratamiento de terapia génica que reduce significativamente la tasa de hemorragias anuales después de una sola infusión. La evaluación acelerada reduce potencialmente el cronograma una vez que se acepta la MAA para su revisión y se proporciona para un medicamento cuando se espera que la terapia sea de gran interés para la salud pública, particularmente en lo que respecta a la innovación terapéutica.

“Como primer candidato a terapia génica para la hemofilia B, este hito regulatorio fundamental lleva a CSL Behring un paso más cerca de cumplir la promesa de la terapia génica para la comunidad de trastornos hemorrágicos”, dijo Emmanuelle Lecomte Brisset, directora de asuntos regulatorios globales de CSL Behring. “Esperamos trabajar con las autoridades reguladoras para llevar el potencial transformador de la terapia génica a las personas que viven con esta condición debilitante de por vida”.

El MAA está respaldado por los hallazgos positivos del ensayo fundamental HOPE-B, el ensayo de terapia génica más grande en la hemofilia B hasta la fecha. Los pacientes con hemofilia B clasificados como con un fenotipo de sangrado severo tratados con etranacogén dezaparvovec demostraron una tasa de sangrado anualizada ajustada (ABR, por sus siglas en inglés) reducida en un 64 % y demostraron superioridad al tratamiento de profilaxis a los 18 meses posteriores al tratamiento en comparación con un período de ejecución de 6 meses. Además, hubo aumentos estables y duraderos en los niveles medios de actividad del Factor IX (FIX). El etranacogén dezaparvovec se diseñó específicamente para hacer posible una capacidad de coagulación sanguínea casi normal al abordar la causa subyacente de la afección: un gen F9 defectuoso que causa una deficiencia en el factor IX de coagulación (FIX).

“La aceptación de etranacogene dezaparvovec para su revisión por parte de la EMA promueve nuestra incansable búsqueda de mejorar la vida y el bienestar de las personas que viven con hemofilia B y otros trastornos médicos raros y graves”, dijo Bill Mezzanotte, vicepresidente ejecutivo, director de I+D y Director médico de CSL Limited. “Estamos orgullosos de trabajar con uniQure para estar a la vanguardia de este avance científico que tiene como objetivo hacer de la hemofilia B una parte secundaria de la vida del paciente en lugar de una preocupación constante”.

El desarrollo clínico de varios años estuvo a cargo de uniQure (Nasdaq: QURE) y el patrocinio de los ensayos clínicos en los Estados Unidos pasó a manos de CSL Behring después de adquirir los derechos globales para comercializar etranacogén dezaparvovec. CSL Behring está en el proceso de transición del patrocinio de los ensayos clínicos en la Unión Europea.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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