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Primera terapia aprobada para la mielofibrosis citopénica

Escrito por editor

CTI BioPharma Corp. anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó VONJO (pacritinib) para el tratamiento de adultos con mielofibrosis primaria o secundaria de riesgo intermedio o alto (pospolicitemia vera o trombocitemia esencial) con un recuento de plaquetas por debajo de 50 × 109/L. VONJO es un nuevo inhibidor oral de cinasas con especificidad para JAK2 e IRAK1, sin inhibir JAK1. La dosis recomendada de VONJO es de 200 mg por vía oral dos veces al día. VONJO es la primera terapia aprobada que aborda específicamente las necesidades de los pacientes con mielofibrosis citopénica.             

"La aprobación de hoy de VONJO establece un nuevo estándar de atención para los pacientes con mielofibrosis que padecen mielofibrosis citopénica", dijo John Mascarenhas, MD, profesor asociado de Medicina, Hematología y Oncología Médica, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine en Mount Sinai, Nueva York. . “Se ha demostrado que la mielofibrosis con trombocitopenia severa, definida como recuentos de plaquetas en sangre por debajo de 50 × 109/L, produce resultados de supervivencia deficientes junto con síntomas debilitantes. Las opciones de tratamiento limitadas han convertido a esta enfermedad en un área de necesidad médica urgente no satisfecha. Me complace ver que ahora hay disponible una opción de tratamiento nueva, eficaz y segura para estos pacientes”.

“En los EE. UU., hay aproximadamente 21,000 50 pacientes con mielofibrosis, dos tercios de los cuales tienen citopenias (trombocitopenia o anemia), comúnmente como resultado de la toxicidad de otras terapias aprobadas. La trombocitopenia grave, definida como un recuento de plaquetas en sangre por debajo de 109 × 10/L, se presenta en un tercio de la población total con mielofibrosis y tiene un pronóstico particularmente malo. Con la aprobación de VONJO, nos complace poder ofrecer ahora una nueva terapia que está específicamente aprobada para pacientes con mielofibrosis citopénica. Estamos completamente financiados para el lanzamiento comercial, luego de nuestras transacciones de deuda y regalías con DRI, y esperamos proporcionar VONJO, la mejor terapia potencial en su clase para pacientes con mielofibrosis citopénica, a los pacientes dentro de los XNUMX días”, dijo Adam R. Craig. , MD, Ph.D., presidente y director ejecutivo de CTI Biopharma. “Me gustaría agradecer a los pacientes, cuidadores, personal de ensayos clínicos e investigadores que hicieron posible los ensayos clínicos de VONJO. También estoy agradecido con el equipo de CTI por su arduo trabajo y dedicación y su enfoque en las necesidades de los pacientes”.

La aprobación acelerada se basa en los resultados de eficacia del estudio pivotal de fase 3 PERSIST-2 de VONJO en pacientes con mielofibrosis (recuento de plaquetas inferior o igual a 100 × 109/L). Los pacientes fueron aleatorizados 1:1:1 para recibir VONJO 200 mg dos veces al día (BID), VONJO 400 mg una vez al día (QD) o la mejor terapia disponible (BAT). Se permitió la terapia previa con inhibidores de JAK2. En este estudio, en la cohorte de pacientes con recuentos basales de plaquetas por debajo de 50 × 109/L que fueron tratados con pacritinib 200 mg dos veces al día, el 29 % de los pacientes tuvo una reducción del volumen del bazo de al menos un 35 % en comparación con el 3 % de los pacientes que recibieron mejor tratamiento disponible, que incluía ruxolitinib. Como parte de la aprobación acelerada, se requiere que CTI describa un beneficio clínico en un ensayo de confirmación. Para cumplir con este requisito posterior a la aprobación, CTI planea completar la prueba PACIFICA, con resultados esperados a mediados de 2025.

Las reacciones adversas más comunes (≥20 %) luego de VONJO 200 mg dos veces al día fueron diarrea, trombocitopenia, náuseas, anemia y edema periférico. Las reacciones adversas graves más frecuentes (≥3 %) luego de VONJO 200 mg dos veces al día fueron anemia, trombocitopenia, neumonía, insuficiencia cardíaca, progresión de la enfermedad, pirexia y carcinoma de células escamosas de la piel.

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La editora en jefe de eTurboNew es Linda Hohnholz. Tiene su sede en la sede central de eTN en Honolulu, Hawái.

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