El tratamiento de enfermedades cardiovasculares genéticas entra en un nuevo desarrollo

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Escrito por linda hohnholz

BioMarin Pharmaceutical Inc. y Skyline Therapeutics (antes Geneception), una empresa de terapia genética y celular centrada en el desarrollo de tratamientos novedosos para necesidades médicas insatisfechas, anunciaron hoy una colaboración estratégica global de varios años para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de Adeno-Associated Virus ( AAV) terapias génicas para tratar enfermedades cardiovasculares genéticas.

La asociación aprovechará la plataforma integrada de terapia génica AAV de Skyline Therapeutics basada en su tecnología patentada de ingeniería y diseño de vectores y capacidad de fabricación para desarrollar terapias génicas innovadoras con un enfoque en miocardiopatías dilatadas genéticas (DCM), un grupo de enfermedades devastadoras que avanzan progresivamente sin opciones de tratamiento dirigidas.

Según el acuerdo, BioMarin y Skyline Therapeutics colaborarán en el descubrimiento y la investigación a través de una aplicación de investigación de nuevos fármacos (IND). BioMarin aporta experiencia en el desarrollo de terapias génicas, biología cardiovascular y conocimientos sobre la base genética de las enfermedades, y Skyline aporta su experiencia en el desarrollo de productos de terapia génica, incluida la ingeniería de vectores, la tecnología de diseño y las capacidades de fabricación a esta colaboración. Cada empresa promoverá los programas a través del desarrollo clínico en sus territorios predefinidos.  

En apoyo de sus esfuerzos de I + D para los proyectos de colaboración, Skyline Therapeutics recibirá un pago no revelado asociado con la firma, que comprende un pago inicial y una inversión de capital de BioMarin, y es elegible para recibir pagos preespecificados para I + D, hitos regulatorios y comerciales.

BioMarin tendrá los derechos para comercializar productos terapéuticos resultantes de la colaboración en sus territorios, incluidos Estados Unidos, Europa y América Latina, y Skyline Therapeutics será responsable de la comercialización en la región Asia-Pacífico. Además, Skyline Therapeutics será elegible para recibir pagos de regalías sobre las ventas futuras de BioMarin en sus territorios.

"Estamos encantados de anunciar lo que anticipamos será una colaboración fructífera en la interfaz entre el enfoque innovador de Skyline para la ingeniería y el diseño de vectores AAV y la experiencia probada de nuestro equipo en la creación y desarrollo de terapias genéticas", dijo Kevin Eggan, vicepresidente de grupo, director de Investigación y desarrollo temprano, de BioMarin.

“Estamos entusiasmados de asociarnos con Skyline Therapeutics para abordar estas formas genéticas de miocardiopatía dilatada. Esta colaboración refuerza nuestro liderazgo en terapia génica cardíaca y extiende nuestra colaboración de I + D a Asia, donde un gran número de pacientes padecen estas devastadoras enfermedades ”, dijo Brinda Balakrishnan, vicepresidenta de grupo, desarrollo corporativo y comercial de BioMarin. "Esperamos fomentar esta colaboración y llevar medicamentos transformadores a los pacientes de todo el mundo".

“La miocardiopatía dilatada es un trastorno cardíaco grave en el que las anomalías estructurales o funcionales del músculo cardíaco pueden provocar complicaciones como arritmias e insuficiencia cardíaca, lo que resulta en una morbilidad y mortalidad sustanciales. Las mutaciones en muchos genes están asociadas con el desarrollo de DCM, entre otras etiologías de la enfermedad ”, dijo Jay Hou, director científico de Skyline Therapeutics. “Junto con el equipo de BioMarin, hemos identificado una serie de genes críticos asociados con DCM. Estamos encantados de trabajar en estrecha colaboración con BioMarin y aplicar nuestra tecnología de vector AAV para interrogar estos nuevos objetivos y desarrollar tratamientos novedosos para pacientes con DCM ”.

“La colaboración con BioMarin aprovecha las capacidades de ambas empresas en el desarrollo de terapias genéticas. Con el equipo de BioMarin, compartimos el objetivo de trabajar en conjunto para desarrollar terapias para enfermedades cardiovasculares genéticas que aborden las altas necesidades médicas no cubiertas ”, dijo Amber Cai, directora ejecutiva de Skyline Therapeutics. "Juntos, utilizaremos la terapia génica para abordar las enfermedades cardiovasculares con un enfoque innovador que modifica la enfermedad y que podría cambiar el paradigma de tratamiento en estas condiciones".

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redactor jefe para eTurboNews con sede en la sede de eTN.

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