Nuevo ensayo clínico para la leucemia linfoblástica aguda recidivante

JW Therapeutics anunció la aprobación de un nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China para el estudio del producto de inmunoterapia de células del receptor de antígeno quimérico T (CAR-T) anti-CD19 Carteyva® (inyección de autoleucel relmacabtagene) en el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B en recaída o refractaria (r/r B-ALL).

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es la neoplasia maligna más frecuente en pediatría[1]. La resistencia a los agentes quimioterapéuticos que dan lugar a la recaída y la progresión de la enfermedad, y la supervivencia después de la recaída es pobre en pacientes con B-ALL. La quimioterapia de rescate podría ser una opción, pero no es suficiente para curar la enfermedad agresiva recidivante o refractaria. La supervivencia a largo plazo fue limitada debido a la mala respuesta, la baja tasa de remisión y la alta tasa de recaída después de la quimioterapia de rescate. En la actualidad, no existe un tratamiento eficaz estándar para r/r B-ALL. El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) surgió como una estrategia prometedora, sin embargo, la tasa de supervivencia a largo plazo aún no puede alcanzar la satisfacción [2]. La recaída de la enfermedad después de las terapias sigue siendo un desafío importante, y todavía se necesitan con urgencia nuevas opciones de tratamiento para prolongar la supervivencia a largo plazo de los pacientes con B-ALL r/r.

Este estudio (JWCAR029-006) es un estudio de fase I, de etiqueta abierta, de un solo brazo, de escalada de dosis en China, cuyo objetivo es evaluar el perfil de seguridad, eficacia y farmacocinética de Carteyva® en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con r/r B-ALL, y también para determinar la dosis recomendada de fase II (RP2D).