Nuevos datos sobre la anemia hemolítica autoinmune con anticuerpos calientes

Rigel Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy la publicación de datos en el American Journal of Hematology del estudio clínico abierto, multicéntrico, de fase 2 de fostamatinib en adultos con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (wAIHA) que habían fallado al menos en un tratamiento previo. Los datos publicados demuestran que fostamatinib, un inhibidor oral de la tirosina quinasa del bazo (SYK), aumentó de forma rápida y duradera los niveles de hemoglobina (Hgb), con respuestas de Hgb clínicamente significativas observadas en casi la mitad de los pacientes, y un perfil de seguridad y tolerabilidad consistente con el existente. Base de datos de seguridad de fostamatinib de pacientes en múltiples programas de enfermedades estudiados. La publicación, titulada "Fostamatinib para el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune con anticuerpos calientes: estudio abierto, multicéntrico y de fase 2", está disponible en el sitio web de la revista.

"Los resultados observados en nuestro estudio de fase 2 en anemia hemolítica autoinmune caliente refuerzan el potencial de fostamatinib para ayudar a los pacientes con este trastorno sanguíneo grave y raro para los que actualmente no se han aprobado terapias dirigidas a la enfermedad", dijo Raúl Rodríguez, presidente y director ejecutivo de Rigel. oficial. "Si se aprueba, fostamatinib tiene el potencial de ser la primera terapia comercializada para pacientes con wAIHA en 2023 y sería la segunda indicación aprobada de fostamatinib".

El estudio de Fase 2 evaluó la respuesta a fostamatinib a 150 mg BID (dos veces al día) en pacientes adultos con wAIHA y hemólisis activa con Hgb de menos de 10 g/dL que habían fallado al menos en un tratamiento previo. El criterio principal de valoración fue Hgb superior a 10 g/dL con un aumento de ≥2 g/dL desde el valor inicial en la Semana 24 sin terapia de rescate o transfusión de glóbulos rojos. El estudio demostró que el 46 % (11/24) de los pacientes lograron el criterio principal de valoración, con 1 respondedor tardío en la semana 30 (un total de 12 respondedores [50 %]). Se detectaron aumentos en la mediana de Hgb en la Semana 2 y se mantuvieron a lo largo del tiempo. Los eventos adversos (EA) más comunes fueron diarrea (42 %), fatiga (42 %), hipertensión (27 %), mareos (27 %) e insomnio (23 %). Los AA fueron manejables y consistentes con la base de datos de seguridad de fostamatinib de más de 3,900 pacientes con múltiples enfermedades (artritis reumatoide, linfoma de células B, COVID-19 y trombocitopenia inmune (ITP)). No se detectaron nuevas señales de seguridad.