Se amplía el estudio del cáncer de médula ósea

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CTI BioPharma Corp. anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha extendido el período de revisión para la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) de pacritinib para el tratamiento de pacientes adultos con riesgo intermedio o alto primario o secundario (post-policitemia vera). o post-trombocitemia esencial) mielofibrosis (MF) con un recuento plaquetario inicial de <50 × 109 / L. La fecha de acción de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) se ha extendido por tres meses hasta el 28 de febrero de 2022.

En el segundo trimestre de 2021, la FDA otorgó una revisión prioritaria del NDA de CTI para pacientes con mielofibrosis con una fecha de PDUFA del 30 de noviembre de 2021. En el curso de las discusiones sobre el etiquetado del producto, la FDA solicitó datos clínicos adicionales, que se enviaron a la agencia. el 24 de noviembre de 2021. Hoy temprano, la FDA informó a la Compañía que considera que la presentación de datos constituye una "enmienda importante" a la NDA y, por lo tanto, la fecha de la PDUFA se ha extendido tres meses para proporcionar tiempo adicional para una revisión completa de la sumisión. En este momento, CTI no tiene conocimiento de ninguna deficiencia importante en la aplicación.

Pacritinib es un nuevo inhibidor de la quinasa oral con especificidad para JAK2, IRAK1 y CSF1R, sin inhibir JAK1. La NDA se aceptó en base a los datos de los ensayos clínicos de fase 3 PERSIST-2 y PERSIST-1 y de fase 2 PAC203, con un enfoque en los pacientes con trombocitopenia grave (recuentos de plaquetas inferiores a 50 x 109 / L) incluidos en estos estudios. que recibieron pacritinib 200 mg dos veces al día, incluidos los pacientes sin tratamiento previo de primera línea y los pacientes con exposición previa a inhibidores de JAK2. En el estudio PERSIST-2, en pacientes con trombocitopenia grave que fueron tratados con pacritinib 200 mg dos veces al día, el 29% de los pacientes tuvo una reducción en el volumen del bazo de al menos el 35%, en comparación con el 3% de los pacientes que recibieron la mejor terapia disponible. , que incluía ruxolitinib; El 23% de los pacientes tuvo una reducción en la puntuación total de síntomas de al menos el 50%, en comparación con el 13% de los pacientes que recibieron la mejor terapia disponible. En la misma población de pacientes tratados con pacritinib, los eventos adversos fueron generalmente de bajo grado, manejables con cuidados de apoyo y rara vez llevaron a la interrupción del tratamiento. También se estabilizaron los recuentos de plaquetas y los niveles de hemoglobina.

La mielofibrosis es un cáncer de médula ósea que provoca la formación de tejido cicatricial fibroso y puede provocar trombocitopenia y anemia, debilidad, fatiga y agrandamiento del bazo y el hígado. En los EE. UU. Hay aproximadamente 21,000 7,000 pacientes con mielofibrosis, 50 109 de los cuales tienen trombocitopenia grave (definida como recuentos de plaquetas en sangre inferiores a 2 x XNUMX / L). La trombocitopenia grave se asocia con una supervivencia deficiente y una gran carga de síntomas, y puede ocurrir como resultado de la progresión de la enfermedad o de la toxicidad del fármaco con otros inhibidores de JAKXNUMX como JAKAFI e INREBIC.

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Linda Hohnholz, editora de eTN

Linda Hohnholz ha escrito y editado artículos desde el comienzo de su carrera laboral. Ella ha aplicado esta pasión innata a lugares como la Hawaii Pacific University, la Chaminade University, el Hawaii Children's Discovery Center y ahora TravelNewsGroup.

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